L’importanza degli Studi Clinici per la nascita di un farmaco

Cos’è uno studio clinico?

Uno studio clinico è una ricerca in campo medico che serve a verificare se un nuovo approccio clinico (preventivo, terapeutico o anche diagnostico) che può essere più vantaggioso del miglior approccio finora disponibile o di un placebo, se per la malattia non esistono altre cure.

Prima di introdurre un trattamento - ad esempio un farmaco, un dispositivo, un vaccino, è necessario dimostrare che sia sicuro ed efficace. Quindi, il rapporto rischio beneficio deve essere a favore del beneficio!

Per valutare quindi il rapporto rischio/beneficio è necessario «sperimentare», cioè osservare come un organismo si comporta di fronte ad un nuovo trattamento, ovviamente in un contesto controllato.

Per fare questo è necessario condurre studi con un numero di soggetti adeguato e che abbiano determinate caratteristiche in modo da evitare l’azione di fattori che potrebbero confondere il risultato.

Cosa si valuta con uno studio clinico?

• La sicurezza, ossia l'assenza di effetti collaterali oppure di danni intollerabili;
• L'efficacia, cioè la capacità del trattamento di determinare l'effetto benefico ricercato;

Accanto a questi aspetti fondamentali bisogna poi analizzare altre questioni come i costi e l'impatto sulla qualità di vita.

Senza mai dimenticare che uno studio clinico deve essere condotto secondo delle regole molto importanti:

1. Eticità, cioè lo studio deve essere promosso per migliorare e innovare;
2. Nessuna relazione di interesse personale, cioè rispondere solo agli interessi dei cittadini-pazienti e non ad interessi commerciali, accademici o di carriera;
3. Trasparente, tutti i risultati della ricerca devono essere pubblici e accessibili;
4. Approvato da un comitato etico e dal partecipante che deve essere informato adeguatamente firmando un consenso informato;

A chi sono rivolti gli studi clinici?

Gli studi clinici sono rivolti a volontari sani o pazienti a seconda della tipologia e della fase dello studio.

Lo studio pone la possibilità ai pazienti di avere accesso a diverse strategie di trattamento rendendole accessibili a coloro che ne hanno necessità.

Per un paziente la partecipazione ad uno studio clinico é un modo per occuparsi in prima persona della propria salute e consente di essere curati da esperti della materia. I soggetti potenzialmente idonei a partecipare a uno studio clinico sono identificati sulla base dei cosiddetti "criteri di inclusione e di esclusione", definiti in ciascun protocollo di ricerca. La partecipazione sarà proposta solo ai soggetti che soddisfano tutti questi requisiti.

Tale condizione di idoneità deve essere mantenuta per tutta la durata della sperimentazione.

Come si svolge uno studio clinico?

Gli studi clinici sono svolti all’interno di strutture ospedaliere e strutture accreditate in cui è presente personale medico altamente preparato e istruito riguardo le sperimentazioni cliniche.

È responsabilità del medico quella di fornire informazioni riguardo gli studi clinici attualmente in corso ai pazienti che potrebbero trarne beneficio, istruendoli riguardo la tipologia di studio e tutto ciò che esso comporta.

A seconda della tipologia del protocollo di studio il paziente dovrà recarsi al centro per svolgere delle visite e controlli, raccogliere dati, eventualmente effettuare somministrazioni e/o ricevere il farmaco da somministrare a casa.

Come si valuta uno studio?

Perché i risultati siano affidabili uno studio clinico deve essere, quando possibile:

• Controllato: i partecipanti suddivisi in due gruppi, in cui uno riceve il trattamento da sperimentare e l'altro (chiamato "gruppo di controllo") quello standard o il placebo. A parte questa differenza, i due gruppi devono essere trattati in tutto e per tutto in modo uguale, fare gli stessi esami, controlli e così via. Questa modalità permette di controllare che le variabili in gioco siano uguali nei due gruppi a eccezione del trattamento da studiare e quindi di stabilire con minore possibilità di errore se gli effetti positivi o negativi osservati nel corso dello studio sono attribuibili o meno al nuovo trattamento;
• Randomizzato: uno studio si dice randomizzato se prevede che i partecipanti alla ricerca siano assegnati in maniera del tutto casuale al gruppo che riceverà il trattamento da testare o al gruppo di controllo;
• In doppio cieco: né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta assumendo il nuovo trattamento e chi il trattamento standard o il placebo, per evitare che i risultati siano influenzati dalle aspettative o dai timori di entrambi. Si parla di singolo cieco se solo i volontari non sanno che cosa stanno ricevendo, e di triplo cieco se neppure chi analizza i dati dello studio sa chi ha ricevuto che cosa.

Uno studio rigoroso è come minimo in doppio cieco, possibilmente in triplo, randomizzato e controllato.

Altre caratteristiche di uno studio sperimentale:

La ricerca inoltre può portare risultati ancora più rilevanti se risulta essere:

• Multicentrica, in questo caso sono coinvolti diversi centri e laboratori per dimostrare che i risultati sono riproducibili anche se svolti da persone e contesti diversi
• Internazionale, essendo condotta in più centri in Paesi diversi: si conferma così l'attendibilità degli effetti osservati in pazienti appartenenti a popolazioni con caratteristiche diverse;
• Condotta su grandi numeri, in quanto il valore statistico dei risultati è rinforzato dall'ampiezza del campione;
• Pubblicata, una volta raccolti e analizzati i dati sperimentali, su riviste mediche prestigiose, a conferma del fatto che i risultati ottenuti sono stati valutati e approvati da esperti autorevoli.

Come si partecipa a uno studio clinico?

Sarà il medico che propone al paziente la possibile partecipazione ad uno studio clinico. La decisione finale di partecipare o meno spetta solo al paziente. È diritto fondamentale del paziente al momento del colloquio con il medico che si occuperà dello studio clinico, ricevere e chiedere tutte le informazioni possibili e disponibili prima di prendere una decisione affinché essa sia il più consapevole e serena possibile. Durante il colloquio viene chiesto al paziente di firmare il Consenso Informato, un documento che spiega in dettaglio gli obiettivi dello studio, gli esami e i controlli cui sarà sottoposto il paziente periodicamente, i possibili effetti indesiderati, i benefici e i rischi. Prima di firmare è opportuno che il paziente rifletta per tutto il tempo che desidera, magari chiedendo consiglio e confrontandosi con una persona di fiducia come il medico curante e i propri familiari. Ogni decisione presa dal paziente deve essere presa in modo attivo e libero.

Esiste un organo predisposto al controllo degli studi clinici?

Qualsiasi studio clinico deve essere approvato da un Comitato Etico. Ogni ospedale o centro di ricerca ha un Comitato Etico di riferimento al quale presenta lo studio e tutti i relativi documenti, come schede raccolta dati, consenso informato e note sulla privacy dei dati.

Con il nuovo regolamento Europeo introdotto a gennaio 2022 si è riusciti ad armonizzare le regole e i processi di valutazione e istituire standard più elevati per la sicurezza dei partecipanti. Ma anche assicurare la trasparenza grazie alla pubblicazione di tutte le informazioni che riguardano l’autorizzazione, lo svolgimento e i risultati di ciascuna sperimentazione condotta in Europa.

Nella messa a punto di uno studio si fa riferimento inoltre ad una serie di documenti volti a tutelare le persone che vengono invitate a partecipare alle sperimentazioni cliniche, ad esempio:

• La Dichiarazione di Helsinki
• La Convenzione di Oviedo - le linee guida di buona pratica clinica (Good Clinical Practice – GCP)

È Possibile consultare il registro online di studi clinici sul portale: ClinicalTrials.gov

Ogni passo avanti sino a oggi compiuto in campo medico è il risultato delle evidenze emerse dagli studi clinici condotti e dalla disponibilità dei pazienti a parteciparvi. Ogni nuova evidenza scientifica porta alla possibilità disporre di farmaci innovativi a beneficio dei futuri pazienti, della loro qualità di vita e sopravvivenza.

20 Maggio Clinical Trial Day

Un grazie a tutti coloro che rendono tutto ciò possibile.